2024
11-25
11-25
蔡磊参与推进的渐冻症药迎新突破：美国FDA授予孤儿药资格 NEW
快科技11月24日消息，据报道，中美瑞康公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation,ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”。这是中美瑞康与渐冻症抗争者蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前的第一款药物是针对SOD1基因的RAG-17，拟用于治疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）...
Read More >